Сегодня наше внимание устремлено на компанию, которая создает инновационные технологические платформы для генной терапии, клеточной терапии ex vivo, редактирования и регулирования генома in vivo. Да, что уж там говорить, нам всегда интересно такое.
Это Sangamo Therapeutics Inc, которая занимается биотехнологическими разработками на клинической стадии, проводит исследования главным образом в трех терапевтических областях: наследственные метаболические заболевания, болезни центральной нервной системы и иммунологические состояния (воспалительные и аутоиммунные заболевания).
Акции Sangamo Therapeutics стоят около $12 за шт. Рыночная капитализация составляет $1.65 B.
Компанию возглавляет Alexander D. Macrae, который в прошлом занимал должности глобального медицинского специалиста в Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. и старшего вице-президента по исследованиям и развитию рынков в GlaxoSmithKline LLC.
Одна из крайне интересных технологий Sangamo — терапия на основе регуляторных Т-клеток (Treg-клетки или Treg).
Treg представляют собой тип лимфоцитов, контролирующих развитие иммунного ответа и воспаления. Пока Sangamo оценивает терапевтический потенциал разновидности этих клеток — CAR-Tregs. Это генетически модифицированные Treg-клетки, имеющие на мембране особый химерный антигенный рецептор, или CAR. Sangamo планирует применять CAR-Tregs для разработки методов лечения иммунологических заболеваний, таких как болезнь Крона, рассеянный склероз, а также для предотвращения иммуноопосредованного отторжения трансплантата при пересадке органов.
Технология CAR-Treg Sangamo включает 4 ключевых этапа (см. рисунок):
1) отбор лейкоцитов у пациента;
2) модификация Treg и вставка CAR рецептора;
3) криоконсервация клеток для последующего использования;
4) введение CAR-Treg обратно тому же пациенту, которые по замыслу Sangamo будут подавлять в организме нежелательные воспалительные реакции.
Кроме CAR-Treg Sangamo оценивает потенциал универсальной терапии на основе модифицированных Т-клеток, полученных у здоровых доноров.
Пока трудно сказать, насколько успешными окажутся эти подходы для клеточной терапии и как быстро они смогут получить разрешения на применение у пациентов.
Однако недавно Merck объявила о покупке Pandion Therapeutics — компании, которая также разрабатывает терапию на основе Treg. Стоимость сделки $1,85B. Если уж специалисты Merck поверили, то и инвесторам стоит присмотреться к этой технологии.
Всего же в компании ведется 13 R&D программ на доклиническом этапе: три на стадии КИ 1/2 фазы и одна на 3 фазе КИ. Последняя R&D программа — это генная терапия под сложным для произношения названием giroctocogene fitelparvovec для терапии пациентов с тяжелыми формами гемофилии A, которую Sangamo разрабатывает совместно с Pfizer.