Итак, во-первых, компания Alnylam. Она занимается РНК-интерференцией, в линейке уже 2 одобренных и один почти одобренный препарат, и, честно говоря, РНК-интерференция — это прорыв последних нескольких лет.
РНК-интерференция — это способ на время приглушить ген, и уже в следующем году на рынок выйдет препарат Инклисиран (Inclisiran), предназначенный для снижения уровня холестерина. Всего 2 инъекции в год, и холестериновый рецептор активно таскает холестерин в лизосомы, где тот расщепляется.
Инклисираном сейчас владеет The Medicines Company, а у Alnylam роялти в 20%.
Но подумайте: а вдруг действительно можно приглушить какой-нибудь ненужный ген, “отвечающий за старение”, и тем самым омолодиться, замедлить старение и жить вечно и счастливо? Неизвестно, какой именно это может быть ген, но технология РНК-интерференции в этом случае может очень пригодиться.
Занимается этой технологией не только Alnylam, но и, скажем, Dicerna (которая сама по себе небольшая компания, но с ней сотрудничает Roche и Novo Nordisk). И другие. В общем, следите за новостями РНК-интерференции.
Второй в списке пойдет “всяческая орфанка”, то есть редкие болезни. Мы уже писали ранее, что разработка уникального препарата для лечения какой-нибудь редкой болезни с последующим перенаправлением для более широкого спектра заболеваний, выведение на более широкий рынок — неплохая стратегия с экономической точки зрения. А что может быть шире рынка возраст-зависимых заболеваний и старения как такового?
В качестве примера можно привести препарат ритуксан (Rituxan). Он был разработан совместно компаниями Roche и Biogen и был предназначен для лечения двух редких заболеваний: хронической лимфоцитарной лейкемии и неходжкинской лимфомы. Но затем он оказался эффективным и для лечения ревматоидного артрита, распространенного как раз-таки среди пожилых людей. Выручка с продаж ритуксана принесла Roche почти $8 млрд в 2017 году и $1,4 млрд в том же году — компании Biogen. И так каждый год — миллиардов по десять с одного препарата. Может, где-то еще притаилось такое сокровище?
Возможно, среди орфанных препаратов и препаратов от рака. Третья в списке — компания Fibrogen и ее препарат Памревлумаб (pamrevlumab) — моноклональное антитело, которое ингибирует активность фактора роста соединительной ткани (ФРСТ или CTGF). Этот фактор роста является ключевым медиаторов развития фиброза (на что косвенно указывает его название). Сейчас препарат находится на третьей стадии КИ для лечения идиопатического легочного фиброза и для лечения локально распространенного неоперабельного рака поджелудочной железы, на второй фазе для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Идиопатический легочный фиброз уже сам по себе —возрастное заболевание, но, так как CTGF вовлечен в регуляцию межклеточного матрикса, то специфичное антитело к нему может пригодиться и в других возрастных ситуациях.
Четвертый — гигант Sanofi: мало того, что у них мощнейший отдел исследования и разработки, так они еще недавно купили Синторекс, разработавшую очень интересную технологию, основанную на прежде не существующих аминокислотах.
Regeneron — 5-ая в списке. Ещё один пример сильной компании, в разработке которой и препарат для снижения холестерина (правда, вряд ли он выиграет у Инклисирана), и для макулодистрофии, и для артрита, и куча антител для провоспалительных цитокинов. А мы же знаем, что воспаление играет важную роль в старении.
Без объяснения причин ещё на скамейке запасных: vertex, millendo, rhythm pharmaceuticals, castle creek pharmaceuticals, forbius, inflazome. Потом объясним.
Дисклеймер. Никак мы с этими компаниями не связаны. Как говорится, я не врач, никакой ответственности не несу — если вы купите акции и потеряете деньги, это уж вы сами. Решайте на свой страх и риск. Ссылки на аналитику уже в следующем году. Всё сделали совместного с Дорой Батаевой.